Milyonlarca insanı etkileyen nadir hastalıklara dikkat çekmek, farkındalık oluşturmak ve bu hastalıklarla yaşayan bireylere destek sağlamak amacıyla 28 Şubat günü dünya genelinde Nadir Hastalıklar Günü olarak anılır.
Nadir hastalıklar, toplumda görülme sıklığı düşük olan ancak hastalar ve aileleri için büyük zorluklar yaratan genetik veya kronik hastalıklardır. Erken teşhis, doğru tedavi ve bilimsel araştırmalar, bu hastalıklarla mücadelede büyük önem taşır.
NADİR HASTALIKLARIN TEDAVİSİNDE YETİM İLAÇLAR KULLANILIYOR
Yetim ilaçlar ise yaşamı tehdit eden ya da engellilik yaratan nadir görülen hastalıkların teşhisi, önlenmesi ya da tedavisinde kullanılan ilaçlardır.
Bazı anket çalışmalarına göre, dünya çapında ruhsatlı ürün statüsünde olan 252 yetim ilaçtan 53’ünün Türkiye’de ruhsatlı olduğu görülüyor. Bu ruhsatlı ilaçlardan dünya çapında hastalara erişiminin sağlandığı (ruhsatlandırma öncesi erken erişim programları dahil) 226 ürünün ancak %30’una ülkemizde de erişim mevcuttur. Diğer taraftan, başta yetim ilaçlar olmak üzere ülkemizde ruhsatı bulunmayan ilaçlar Sağlık Bakanlığı onayı ile reçete bazlı olmak üzere yurtdışından temin edilebilmekte ve bazı durumlarda geri ödemeye alınabilmektedir.
Tüm Eczacı İşverenler Sendikası Genel Başkanı Ecz. Nurten Saydan, konuyla ilgili şunları söyledi: “Nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçlar, az sayıda bireye ulaşacağından ve bir ilacın geliştirilmesi süreci zor, uzun, maliyetli ve pazar payı da görece düşük kalacağından, bu amaçla geliştirilen ilaçlar “Yetim İlaç” olarak adlandırılmaktadır.
Ülkemizde kanunlarda belirlenmiş bir yetim ilaç statüsü yoktur. Yetim ilaçlar, diğer ilaçlarla aynı şekilde normal ruhsat ve geri ödeme süreçlerine dahil olmaktadırlar. Türkiye’deki yetim ilaçların hemen hepsi yurtdışında üretilmektedir. Türkiye’de ruhsatlı olmayan yetim ilaçlar ise Türk Eczacıları Birliği aracılığıyla hastalara ulaştırılabilmektedir.”
YÜZDE 50’Sİ ÇOCUK
Dünyada yaklaşık 7-8 milyon arasında farklı çeşidi bulunan nadir hastalıklar, Avrupa Birliği tarafından 2.000 kişide 1 ya da daha az sıklıkta görülen hastalıklar olarak tanımlanıyor. Dünyada yaklaşık 400 milyon kişi bir nadir hastalığa sahipken, Türkiye’de bu sayının yaklaşık olarak 5 ila 6.5 milyon arasında olduğu tahmin ediliyor ve her 16 kişiden 1’inde nadir hastalık görülüyor. Yüzde 80’i genetik geçişli olan bu hastalıklar, ağır seyredebiliyor, kronik olma eğilimi gösteriyor, birçok durumda ilerleyici, yıkıcı ve hayatı tehdit edici oluyor. Yüzde 95’i için henüz bir tedavi bulunmayan nadir hastalıklarda kullanılan ilaçlar da yetim ilaçlar olarak adlandırılıyor.
EVLİLİK ÖNCESİ GENETİK TARAMA TESTİ ULUSAL ÇAPTA GENİŞLETİLMELİ
28 Şubat Nadir Hastalıklar Günü kapsamında açıklama yapan Tüm Eczacı İşverenler Sendikası (TEİS) Genel Başkanı Ecz. Nurten Saydan, “Evlilik öncesi genetik tarama testlerinin ulusal çapta genişletilmesi Nadir hastalıklardan kaçınmak için önemli bir adım olacaktır” diyerek şunları söyledi:
YÜZDE 80’İ GENETİK
“Nadir hastalıkların %80’i genetik olup, sistemik, birden çok organı aynı anda etkileyen, çoğunlukla kompleks belirtilerle seyreden ve hayat kalitesini düşüren karmaşık bir hastalık grubudur. Bu hastalıkların yarısı çocukları etkiliyor ve bu çocukların üçte biri 5 yaşından önce hayatını kaybediyor.
Tedavisi bulunmayan bu hastalıklar için kullanılan ilaçlar; çok pahalı olmaları, hastanede uzun yatış sürelerine sebep vermeleri ve ek destekleyici işlemler sebebi ile ciddi bir ekonomik ve işgücü planlaması yapılmasını gerektiriyor.
Uluslararası hastalık kodlama sisteminde (ICD-10) nadir hastalıkların çoğunluğu yer almıyor. Bu nedenle istatistiki olarak bu hastaların takip edilmesi ve verilerin Sağlık Bakanlığınca değerlendirilmesi zorlaşıyor. Sağlık Bakanlığı nadir hastalıklar alanında, hastalıkların çok boyutlu değerlendirileceği yeni bir kodlama ve bildirim sistemi oluşturmalıdır. Böylelikle bu hastaların takibi ve değerlendirmesi amacıyla özel teşhis-tedavi-araştırma merkezleri kurulabilir ve farmasötik bakım uzmanı olan eczacıların tedavi sürecine dahil olması ile daha etkin bir hastalık yönetim süreci yürütülebilir.
Eczacılar olarak, nadir hastalık tanısı almış bireylerin ilaca ve tedaviye kesintisiz erişiminin sağlanmasını, yetim ilaçlara erişimde yaşanan bürokratik ve ekonomik engellerin azaltılmasını, geri ödeme süreçlerinin hızlandırılmasını, hastaların ve ailelerin psikolojik destek mekanizmalarına ulaşabilmesinin önemini de vurgulamak istiyoruz.
TEİS olarak, nadir hastalıklar sebebiyle hem vatandaşlarımızın tedavi süreçlerinin zorluğu hem de tedavi maliyetlerinin yüksek olması sebebiyle evlilik öncesi genetik tarama testlerinin ulusal çapta genişletilmesini talep ediyoruz. Böylelikle nadir hastalıklar için yapılacak genetik tarama testleri ile bu hastalıklardan kaçınılması mümkün olacaktır. Sağlıklı bir toplum inşası için koruyucu ve önleyici sağlık hizmetlerine önem verilmesi gerektiğinin bir kez daha altını çizmek istiyoruz.”
